Criança ouve pela 1º vez graças ao avanço da terapia genética

Terapia genética

Um menino de 11 anos conseguiu escutar pela primeira vez após ter acesso a uma inovadora terapia genética nos Estados Unidos. O tratamento, realizado no Hospital Infantil da Filadélfia (CHOP), marca um avanço significativo para pacientes com perdas auditivas causadas por mutações genéticas.

Aissam Dam, do Marrocos, nasceu com surdez profunda. O quadro é o mais grave dentro das dificuldades de audição: os sons de uma conversa normal não são percebidos e os barulhos mais altos são sentidos apenas como vibrações.

A criança passou por uma cirurgia em 4 de outubro de 2023. Durante o procedimento, um vírus modificado foi introduzido no ouvido da criança para transportar cópias funcionais de um gene apelidado de OTOF. O gene determina a produção de otoferlina, uma proteína essencial para o funcionamento da audição.

Chamada de transfecção viral, a técnica permitiu ativar as células sensoriais de Aissam, que aprenderam a produzir a otoferlina.

“A terapia genética para perda auditiva é algo que médicos e cientistas do mundo inteiro vêm trabalhando há mais de 20 anos e, finalmente, estamos presenciando ela se tornar realidade”, afirmou o cirurgião John Germiller, diretor de pesquisa clínica da divisão de otorrinolaringologia do CHOP, em entrevista ao The New York Times.

Casos como o de Aissam representam entre 1 e 8% das perdas auditivas congênitas. “Apesar de a terapia genética que realizamos no paciente tenha sido para corrigir uma anormalidade rara, o nosso estudo pode abrir as portas para resolver outros problemas genéticos de perda auditiva”, acrescentou Germiller.

Quatro meses após a cirurgia, o menino apresenta uma surdez de leve a moderada, o que é uma melhora significativa. Segundo o comunicado divulgado pelo hospital, Aissam está escutando sons pela primeira vez na vida.

O menino, porém, deve enfrentar dificuldades no desenvolvimento da fala, uma vez que as crianças estão mais aptas a desenvolver essa habilidade até os cinco anos.

Fonte:

metropoles

[Biologia]